| Claim nbr | Description | Language |
|---|
1 | Метода за модифицирање на целна ОМА, методот опфаќа контактирање на целната РМА со комплекс кој содржи:
(а) Саѕ9 полипептид и
ф) единечен молекул на ОИА која е насочена кон РМА кој содржи:
(|) сегмент за таргетирање на РМА кој што содржи нуклеотидна секвенца
која е комплементарна на секвенцата во целната ОИА, и
(јј) сегмент кој врзува протеин кој е во интеракција со наведениот Саѕ9
полипептид, каде што сегментот врзувајќи протеини содржи два
комплементарни протегачки нуклеотиди кои хибридизираат за да
формираат двојно заглавување КИА (бѕКМА) дуплекс,
каде што наведените две комплементарни протегачки делови од нуклеотиди
се ковалентно поврзани со интервенирачки нуклеотиди, при што
споменатиот контакг е Јп уИго или во клетка ех ујуо; и
при што споменатото модифицирање е расцепување на целната РМА.
| MK |
2 | Методата од барањето 1, назначена со тоа, што наведениот бѕРМА дуплекс има должина од 8 базни парови (6р) до 30 бр.
| MK |
3 | Методата од барањето 1 или 2, назначена со тоа, што процентуалната комплементарност помеѓу нуклеотидите што хибридираат за да формираат дѕРМА дуплекс од сегментот за врзување на протеините е поголема од 70%.
| MK |
4 | Методата од било кое од претходните барања назначена со тоа, што контактот содржи воведување во клетка/и на кажаниот Саѕ9 полипептид или полинуклеотид кој го кодира наведениот Саѕ9 полипептид и (б) наведената - ОИА таргетирана РМА, или РМА полинуклеотид кој што го кодира наведениот РМА-таргетирана РМА. | MK |
5 | Методата од барањето 6 назначена со тоа, што методот понатаму опфаќа воведување на клетка во донор полинуклеотид.
| MK |
6 | Методата од било кое од претходните барања назначена со тоа, што контактот содржи воведување во клетка/и на кажаниот Саѕ9 полипептид или полинуклеотид кој го кодира наведениот Саѕ9 полипептид и (б) наведената - ОИА таргетирана РМА, или РМА полинуклеотид кој што го кодира наведениот РМА-таргетирана РМА. | MK |
7 | Методата според било кое од претходните барања назначена со тоа, што доменот на протеинска трансдукција е ковалентно поврзан со амино завршетокот
| MK |
8 | Методата според било кое од претходните барања назначена со тоа, што доменот на протеинска трансдукција е ковалентно поврзан со амино завршетокот
| MK |
9 | Методата според било кое од барањата 1-7 назначена со тоа, што доменот на протеинска трансдукција е ковалентно поврзан со карбоксилниот крај на Саѕ9 полипептидот, каде што споменатиот домен на протеинска трансдукција го олеснува пресекот на Саѕ9 полипептидот од цитозолот до органел на клетката. | MK |
10 | Состав кој содржи:
(а) Саѕ9-полипептид, или полинуклеотид кој го кодира наведениот Саѕ9-полипептид, и
(б) единиечен молекул на ОМА-таргетирана РМА, или ОМА полинуклеотид кој ја кодира наведената ОИА таргетирана КИА, каде што кажаниот единечен молекул на ОМА-таргетирано РМА содржи:
(|) сегмент за таргетирање на Р^А кој содржи нукпеотидна секвенца која е комплементарна на секвенца во целната ОМА, и
(И) сегмент кој врзува протеин којшто е во интеракција со наведениот Саѕ9 полипептид, кадешто протеинското врзувачки сегмент се состои од два РИА комплементарни протегачки нуклеотиди кои хибридизираат за да формираат дупли заробени РМА (бѕРМА),дуплекс и
каде што наведените две комплементарни делови од нуклеотидите се ковалентно поврзани со интервенирачки нукпеотиди. | MK |
11 | Составот од барањето 10, назначен со тоа, што доменот на протеинска трансдукција е ковалентно поврзан со амино завршетокот на Саѕ9 полипептидот, каде што споменатиот домен на протеинска трансдукција го олеснува прелевањето на Саѕ9 полипептидот од цитозолот во рамките на органела од клетка | MK |
12 | Составот од барањето 10, назначен со тоа, што доменот на протеинска трансдукција е ковалентно поврзан со карбоксилниот терминал на Саѕ9 полипептидот, каде што споменатиот домен на протеинска трансдукција го олеснува прелевањето на Саѕ9 полипептидот од цитозолот до органела на клетка.
| MK |
13 | Составот според било кое од патентните барања 10-12, кадешто (а) Саѕ9 полипептидот или полинуклеотидот кој го кодира наведениот Саѕ9 полипептид, и
(б) ОМА-таргетирана РМА со еден молекул, или ОМА полинукпеотид кој ја кодира наведената РМА таргетирано РМА- се наоѓаат во клетка Јп уИго или ех ^јуо, каде што клетката не е човечка герминативна клетка. | MK |
14 | Единечна молекула за ОМА-таргетирана на РИА, или РМА полинукпеотид кој ја кодира наведената ОМА-таргетирана РМА, каде што единечна молекула ОМА таргетира КМА содржи:
(а) сегмент за таргетирање на ОМА кој содржи нуклеотидна секвенца која е
комплементарна на целна секвенца во целната РМА, и
(б) сегмент врзувачки протеин кој што е во интеракција со Саѕ9 протеин, кадехибридираат за да формираат дупли РМА (бѕРМА) дуплекс, и каде што кажаните две комплементарни протегачки нуклеотиди се ковалентно поврзани со интервенирачките нуклеотиди.
| MK |
15 | Една или повеќе нуклеински киселини кои содржат:
(а) прва нуклеотидна секвенца која што кодира единечна молекула ОМА која е насочена кон РМА, која содржи:
(ј) сегмент за таргетирање на ОМА кој содржи нуклеотидна секвенца која е комплементарна на целната секвенца во целна ОИА , и
(н) сегмент врзувачки врз протеините којшто е во интеракција со Саѕ9
полипептид, каде што сегментот за врзување на протеините содржи два
комплементарни нуклеотиди кои хибридизираат за да формираат дупли РМА
(дѕРМА) дуплекс, и каде што наведените два комплементарни нуклеотиди се
ковалентно поврзани со интервенирачки нуклеотиди;
каде што првата нуклеотидна секвенца што ја кодира наведената Р^А таргетирана РМА е оперативно поврзана со промотер; и, евентуално,
(в) втора нуклеотидна секвенца која шифрира Саѕ9 полипептид, кадешто нуклеотидната секвенца која што го кодира наведениот Саѕ9 полипептид е оперативно поврзана со промотер | MK |
16 | Една или повеќе нуклеински киселини од барањето 15, назначена со тоа, што наведените нуклеински киселини се еден или повеќе рекомбинантни вектори за изразување. | MK |
17 | Една или повеќе нуклеински киселини од барањето 15, назначена со тоа, што еден или повеќе вектори на рекомбинантна експресија се еден или повеќе вирусни вектори. | MK |
18 | Комплет којшто содржи
(а) Саѕ9 полипептид, или нуклеинска киселина која содржи нуклеотидна секвенца која го кодира наведениот Саѕ9 полипептид; и
(в) единечен молекул од РМА таргетиран РИА или нуклеинска киселина која содржи нуклеотидна секвенца која што ја кодира наведената единечен молекул на О^А-таргетирана РМА -каде што единечен молекул ОМАтаргетира КИА содржи:
(ј) сегмент за таргетирање на О^А кој што содржи нуклеотидна секвенца која е комплементарна на секвенца во целна ОИА, и
(м) сегмент кој врзува протеин кој што е во интеракција со наведениот Саѕ9 полипептид, каде што сегментот врзувачки протеини содржи два комплементарни нуклеотиди кои хибридизираат за да формираат двојно заглавување РИА (бѕРМА)
| MK |
19 | Составот од било кое од патентните барања 10-13, молекуларна ОМА-таргетирана РМА или полинуклеотидно кодирање на наведената единствена молекула РМА-таргетирана РША од барањето 14, една или повеќе нуклеински киселини од некое од барањата 15-17 или комплет според барањето 18, назначен со тоа, што наведениот бѕРМА дуплекс има должина од 8 базни парови (бр) до 30 бр.
| MK |
20 | Составот од било кое од патентните барања 10-13 или 19, поединечни молекули ОМА-таргетирана од РМА или полинуклеотид кодирање на наведената единечна молекула РМА-таргетирана РМА од барањето 14 или 19, една или повеќе нуклеински киселини од било кое од барањата 15-17 или 19, или комплет според барањето 18 или 19, назначен со тоа, што процентуалната комплементарност помеѓу нуклеотидите кои хибридираат за да формираат РѕРМА дуплекс од сегментот за врзување на протеините е поголема од 70%. | MK |
21 | Составот од било кое од патентните барања од 10-13, 19 или 20,единечна молекула ОМА-таргетирана РМА или полинуклеотид што ја кодира наведената поединечна молекула ОИА таргетирана РМА од било кое од барањата 14, 19 или
20, една или повеќе нуклеински киселини од било кое од патентните барања од 15-17, 19 или 20, или комплетот од било кое од барањата 18, 19 или 20, назначен со тоа, што таргетирана ОИА е присатна во бактериска клетка, архаелна клетка, еден-клеточен еукариотски организам , растителна клетка, клетка од безрбетното животно или клетка од 'рбетни животни.
| MK |
22 | Составот од било кое од патентните барања 10-13 или 19-21,единечна молекула ОМА-таргетирана РМА или полинуклеотид кодирање на наведената единствена молекула ОМА-таргетирана РМА од било кое од барањата 14 или 19-
21, една или повеќе нуклеински киселини од било кое од патентните барања 15-17 или 19-21 или комплетот од било кое од барањата 18-21, назначен со тоа, што целната ОИА е хромозомна О^А.
| MK |
23 | оставот од било кое од патентните барања 10-13 или 19-22, или единечна молекула на РМА-таргетирана РИА или полинуклеотид што ја кодира наведената единечна молекула ОМА-таргетирана ГСМА од било кое од барањата 14 или 19-22, или една или повеќе нуклеински киселини од било кое од патентните барања 15-17 или 19-22, за употреба во метод на терапевтски третман на пациент | MK |